Fase 2/3 studie met Arimoclomol levert geen gunstig resultaat op
Orphazyme, een biofarmaceutisch bedrijf, heeft op 29 maart 2021 gemeld dat het middel Arimoclomol niet effectief is gebleken om de ziekte IBM te remmen. Dit werd geconcludeerd aan de hand van metingen met de IBMFRS, een functieschaal die diende als belangrijkste uitkomstmaat.
Deze studie werd verricht bij 150 IBM patiënten in Noord-Amerika en Europa. Patiënten kregen placebo of 400 mg Arimoclomol citraat 3 maal daags gedurende 20 maanden. Er hebben zich geen belangrijke problemen qua veiligheid van het middel voorgedaan. De data worden nog verder geanalyseerd en zullen t.z.t worden gepubliceerd. De volledige tekst van het bericht kan hier worden gelezen