Fase 2/3 onderzoek bij 44 IBM patiënten tussen de 45 en 80 jaar toont voor verschillende metingen een gunstig effect van Sirolimus
Sirolimus, ook wel Rapamycine genoemd, is een reeds geregistreerd geneesmiddel wat wordt gebruikt na transplantaties om het immuunsysteem te onderdrukken. Naast remming van het immuunsysteem zorgt het echter ook voor een beter opruimingsgedrag (autofagie) in spierweefsel, een proces wat verstoord is bij IBM.
Deze studie werd verricht in 1 centrum in Parijs. Het betrof een dubbelblind gerandomiseerde studie bij 44 IBM patiënten om de veiligheid en verdraagbaarheid van Sirolimus behandeling met 2mg/dag of placebo gedurende 1 jaar te vergelijken.
In de Sirolimus groep moesten 4 patiënten de behandeling staken vanwege bijwerkingen. De primaire uitkomstmaat was het verschil in achteruitgang in kracht van de bovenbeenspier (quadriceps) tussen de 2 groepen. Deze maat toonde aan het eind van de studie geen verschil tuusen de behandelgroep en de placebogroep. Andere metingen die werden meegenomen, zoals de 6 minuten looptest, de hoeveelheid vervetting van spieren van het bovenbeen, een longfunctietest en een gecombineerde spierzwakte score toonden wel statistisch onderbouwde positieve effecten van Sirolimus. Dit maakt dat de onderzoekers nader onderzoek van dit middel adviseren in een grotere trial. Het volledige artikel is gepubliceerd in Lancet Rheumatol 2021; 3: e40–48