Deze studie onderzoekt of het medicijn Sirolimus, ook wel Rapamycine genoemd, kan helpen bij mensen met Inclusion Body Myositis (IBM). IBM is een spierziekte waarbij de spieren langzaam zwakker worden. Op dit moment bestaat er nog geen goedgekeurde behandeling die het ziekteproces van IBM kan stoppen of duidelijk kan afremmen. De behandeling is daarom vooral gericht op het ondersteunen van de patiënt. Hierbij kunnen bijvoorbeeld fysiotherapie, ergotherapie en het behandelen van klachten zoals slikproblemen belangrijk zijn.
De onderzoekers willen weten of Sirolimus de achteruitgang van de spieren bij IBM kan vertragen of stabiliseren. Stabiliseren betekent hierbij niet dat iemand weer sterker wordt, maar dat de spierkracht en het functioneren mogelijk langer ongeveer hetzelfde blijven en minder snel achteruitgaan.
Sirolimus is geen nieuw medicijn. Het wordt al jarenlang gebruikt, vooral bij mensen die een orgaantransplantatie hebben gehad. Na een transplantatie kan het afweersysteem het nieuwe orgaan aanvallen. Sirolimus remt het afweersysteem en verkleint daardoor de kans op afstoting.
Bij IBM speelt het afweersysteem waarschijnlijk ook een belangrijke rol. Het afweersysteem kan bij IBM bijdragen aan schade aan de spieren. De gedachte achter deze studie is daarom dat het remmen van het afweersysteem misschien kan helpen om verdere schade aan de spieren te beperken. Sirolimus heeft daarnaast invloed op processen in de spiercel die te maken hebben met de groei, het herstel en het opruimen van beschadigde onderdelen van de cel. Dit maakt het medicijn extra interessant voor onderzoek bij IBM.
In 2018 is in Parijs een kleinere studie met Sirolimus uitgevoerd. De resultaten daarvan waren bemoedigend. Er waren aanwijzingen dat Sirolimus de achteruitgang bij IBM misschien kon vertragen of stabiliseren. Omdat deze studie klein was, is dit echter nog geen voldoende bewijs dat het medicijn echt werkt. Daarom wordt nu een grotere, internationale studie uitgevoerd. Met deze studie willen de onderzoekers controleren of de eerdere positieve resultaten inderdaad kloppen.
De huidige studie is een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie. Dit betekent dat de deelnemers door middel van loting worden verdeeld over twee groepen. De ene groep krijgt Sirolimus en de andere groep krijgt een placebo. Een placebo is een middel dat eruitziet als het echte medicijn, maar geen werkzame stof bevat. Iedere deelnemer heeft ongeveer 50% kans om Sirolimus te krijgen. De studie vindt plaats in Australië, de Verenigde Staten van Amerika, en moet nog van start gaan in Europa nadat aan alle voorwaarden is voldaan.
Het gebruik van een placebo is belangrijk. Hierdoor kunnen de onderzoekers de twee groepen eerlijk met elkaar vergelijken. Als mensen die Sirolimus krijgen bijvoorbeeld minder snel achteruitgaan dan mensen die het placebo krijgen, is het waarschijnlijker dat dit verschil door Sirolimus komt en niet door andere factoren.
Het doel van de studie is dus niet om te onderzoeken of Sirolimus IBM kan genezen. De belangrijkste vraag is of het medicijn de achteruitgang van de ziekte kan afremmen. Dat kan voor mensen met IBM erg belangrijk zijn. Als iemand bijvoorbeeld door de ziekte ieder jaar een deel van zijn spierkracht verliest, zou een behandeling die deze achteruitgang vertraagt ervoor kunnen zorgen dat iemand langer zelfstandig kan blijven lopen, bewegen en dagelijkse activiteiten kan uitvoeren.
Sirolimus kan echter ook bijwerkingen veroorzaken. Omdat het afweersysteem wordt geremd, kan iemand bijvoorbeeld gevoeliger worden voor infecties. Ook kunnen er veranderingen optreden in bloedwaarden, cholesterol, nier- of leverfunctie en kan de wondgenezing minder goed verlopen. Daarom worden deelnemers tijdens de studie goed gecontroleerd, bijvoorbeeld met bloedonderzoek.
De studie is belangrijk omdat er op dit moment nog geen goedgekeurde behandeling is die het ziekteproces van IBM duidelijk kan veranderen. De eerdere resultaten met Sirolimus geven hoop, maar ze moeten worden bevestigd in deze grotere studie. Als de resultaten positief zijn, kan dit in de toekomst mogelijk leiden tot een nieuwe behandeling voor mensen met IBM.
Kort gezegd: de onderzoekers proberen met deze studie uit te zoeken of Sirolimus ervoor kan zorgen dat mensen met IBM minder snel achteruitgaan. De helft van de deelnemers krijgt het echte medicijn en de andere helft een placebo. Door de resultaten van beide groepen te vergelijken, kunnen de onderzoekers bepalen of Sirolimus daadwerkelijk een positief effect heeft op het verloop van IBM.